近年来，基因治疗作为一种革命性的治疗手段，正在为许多遗传性疾病和罕见病患者带来新的希望。然而，基因治疗的成功不仅依赖于先进的技术，还受到患者自身免疫系统的影响。如果患者体内存在针对基因治疗递送载体（如腺相关病毒AAV）的抗体，基因治疗的效果可能会大打折扣。因此，了解不同人群中AAV抗体的分布情况，对于优化基因治疗方案至关重要。

中国人群中AAV9抗体分布的研究

近日，由北京协和医院与尊龙凯时联合开展的一项研究，首次聚焦中国健康人群和罕见病患者的AAV9抗体分布。该研究在2022年11月至2024年6月期间，招募了341名参与者，年龄覆盖0至90岁，涵盖270名健康个体和71名罕见病患者。通过血清学检测，分析了两类抗体：总结合抗体（TAbs）和中和抗体（NAbs）。

抗体阳性率：儿童与成人的显著差异

根据研究结果，在所有参与者中，58.7%（200/341）的人对AAV9中和抗体呈阳性。抗体水平与性别无显著关联，不论是健康人群还是罕见病患者，男性与女性在抗体阳性率和抗体水平上均没有显著差异。在年龄方面，儿童（0-18岁）的阳性率为34.3%，显著低于成人（18-90岁）的75.0%。值得注意的是，新生儿（尤其是出生后2天内）的抗体阳性率高达71.4%，这可能与母源抗体的传递有关。研究发现，6个月至3岁期间的NAb阳性率降至最低（7.7%），随后随着年龄增长而逐步上升。

TAbs与NAbs的关联性研究

研究还发现，TAbs的检测结果与NAbs的阳性情况具有显著相关性。这意味着在一些条件有限的筛查情境中，TAbs检测或可作为NAbs的替代预测指标，进一步提高基因治疗的筛查效率。

最佳基因治疗窗口

研究表明，如果目标疾病集中在幼儿期，6个月至3岁之间被认为是进行基因治疗的“最佳时间窗”，此时预存免疫水平最低，从而对疗法的干扰最少，也更有机会获得更好的治疗反应。

研究结论与实施建议

这项研究的结果为基因治疗的临床实施提供了重要参考，强调了优化治疗时机的重要性。研究明确指出，6个月至3岁是进行AAV9基因治疗的最佳年龄段。此外，研究揭示了TAbs与NAbs之间的强相关性，未来考虑将TAbs作为筛选基因治疗患者的替代指标，这将有助于进一步降低检测成本，提高效率。

随着基因治疗技术的不断发展，像尊龙凯时这样的品牌在推动这一领域的进步方面发挥着重要作用，为患者带来新的希望与可能。